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药物研发走进春天 惠民保提供新补充赖草属

发布时间:2022-08-12 11:46:28 来源:初音娱乐网
药物研发走进春天 惠民保提供新补充 药物研发走进春天 惠民保提供新补充

  我的孩子患有DMD(杜氏肌营养不良),国内没有特效药物上市,美国上市的寡核苷酸药物可以缓解疾病进程,一针就要约300万元人民币,每年要打1-2针。北京至爱杜氏肌营养不良关爱中心执行主任姚颜锁告诉记者。
  姚颜锁的话,直击当下国内罕见病患者的两个困境——用不到药、用不起药。DMD是罕见病的一种,患儿最初与健康孩子无异,后来会开始频繁摔跤,渐渐发展到不能走路,失去行动能力。这带给家长的痛苦是巨大的,需要花很长时间来适应、接受,姚颜锁一开始不能和别人聊这些事,聊着聊着就哭得不行。
  《2020罕见病医疗援助工程多方共付实践报告》数据显示,全球现已知的罕见病有6000-8000种,据保守的循证估计,罕见病在人群中的患病率约为3.5%-5.9%,全球受影响的人口接近4.5亿人,中国的罕见病患者数量约2000万人。目前仅有5%的罕见病有有效治疗方法,即使已存在治疗方法的罕见病药物价格也十分昂贵,一般患者很难负担。
  曾几何时,罕见病患者难以走进主流视野,但如今,正在有越来越多的人为这个群体发声。清华大学法学院教授、卫生法研究中心主任王晨光对记者表示,罕见病对于医疗服务、药品保障的公平性、可及性、可负担性都带来了一系列的挑战。
  因此在有限的卫生健康社会总投入当中,最大限度保障罕见病患者群体及其他特殊群体的健康权,是我们国家必须要承担、必须要完成的一个使命。要根据医药学发展的现状,从已有的有效药物和治疗手段的罕见病做起,逐步健全对罕见病患者的权利保障;也要根据社会经济发展的水平,逐步扩大对罕见病患者的保障。王晨光说。
  药物研发破冰
  姚颜锁是DMD患者组织的管理者,来找他的新患者络绎不绝,他的微信每天都有多条来自患者家属的好友请求。如今,他最关心的一件事,就是如何利用好患者组织这个平台,助力罕见病药物研发,加速罕见病药物进入中国的进程,让大家能够尽早地用上新药、好药。
  以往罕见病药物研发,一大难题就是难以招募到足够多的患者进行临床试验。通过患者组织平台,这个过程得以提速。据姚颜锁介绍,加入到北京至爱杜氏肌营养不良关爱中心的患者人数已经过万,中心正在与一些医疗机构或研究机构合作开展科研。
  可以说,罕见病药物研发领域已经步入春天,全球有实力的创新药企,都在争相布局。根据武田中国总裁单国洪在2021第三届罕见病合作交流会上提供的数据,2018年以后,全球在研的临床试验,有超过三分之一集中在罕见病领域,而在前几年,这个数字只有百分之十几。目前每年全球获批的创新药中,罕见病药物已接近30%。
  2021年上半年,美国FDA批了21个药,其中有7个药是罕见病产品。2020年1月至2021年3月,尽管受到疫情的影响,但是也有10款罕见病产品在中国获批上市。单国洪说。
  罕见病药物研发浪潮与基因治疗等新技术的崛起有关。在6000-8000种罕见病中,约8成由基因突变所致,因此,基因治疗充满可能性,被认为是对抗罕见病最精准的疗法,目前,约150项针对罕见病基因治疗的临床试验正在进行。
  单国洪表示,现在制药行业正在经历第三次革命,从小分子药物,到生物制剂,再到细胞和基因治疗,背后最大的推手就是罕见病这一大类疾病,因为它大部分都是基因突变、基因缺陷导致的。现在的细胞治疗、基因治疗,主要都是以罕见病为抓手,进入到临床的研究中。整个生态正在发生喜人的变化。
  但在欣喜的同时,更需要正视罕见病药物研发中存在石竹的挑战。基因治疗研发的难度要远高于小分子药物及抗体药物,在短期之间难以看到成绩,并且存在潜在的安全性风险。因此,药企布局罕见病药物研发,所耗费的人力、财力、物力是巨大的。
  研发难度大,再叠加患者人数少的现状,就导致了药物研发成功后,药企要想收回成本,获得合理利润空间,对药物的定价普遍高昂。一个极端的例子是,诺华治疗脊髓性肌肉萎缩症(SMA)的基因治疗药物Zolgensma,每支大约为1400万元。
  这让部分药企望而却步。对此,部分发达国家已出台鼓励药企参与罕见病药物研发的相关措施,而中国尚未有相关政策落地。是否能有一些具体的推动措施(出台),鼓励企业避开市场失灵,避开无法可持续发展的一些问题,比如在税费、专利保护、加速审批等方面进行鼓励,推动罕见病药物研发。新的问题需要新办法,这样才有利于推动罕见病药物创新以及产业的创新。单国洪说。
  王晨光表示,我国罕见病一定要有体系性的立法,能够覆盖预防、医疗、服务等方面。罕见病药物的研发、生绒毛素馨产仍然需要我们有更明确、更积极的法律上的制度安排,能够保证药品行业特别是药企能够投入到罕见病药物的研发当中。同时还有医疗和社会保障机制,还有研究创新机制和罕见病专家医师的培养机制。
  在中国,罕见病患者绝对人数并不少,在这个意义上,我们可以说罕见病在中国并不罕见。罕见病如果没有特殊的激励机制,没有很好的法律保障,我们的药物研发、我们的医疗服务,都会出现各种各样的问题。因此,需要有新的罕见病法律对策和法律框架来应对,从整个制度上,对罕见病的方方面面挑战,加以有效地回应。王晨光说。
  多方共付买单
  药物研发步入春天,罕见病患者还面临着用不起药的问题。对于他们来说,用药之后可以使疾病停止进展甚至获得治愈,像健康人一样生活,但如果无法支付高昂的药费,只能眼睁睁看着生命进入死亡倒计时。
  此前,患者一度寄希望于国家医保。据病痛挑战基金会统计,共有55种罕见病药品已被纳入2020年国家医保目录,但粗略估算,仍有十余种国内已上市的罕见病高值药未被纳入国家医保。
  以黏多糖贮积症为例,目前国内已经上市了三款药物,分别是拉罗尼酶(2020年6月获批)、艾度硫酸酯酶β(2020年9月获批)、依洛硫酸酯酶α(2019年6月获批),在足量用药的情况下,患者年花费在200-300万元左右。
  不过,关于罕见病高值药进入医保,国家层面态度已明确,国家医保局曾在回复全国人大代表关于创新医保支付机制和罕见病医保多方支付机制的建议时指出,对于部分价格特别昂贵的特殊罕见病用药,由于远超基金和患者承受能力等原因,无法被纳入基本医保支付范围。
  对此,王晨光表示,国家基本医疗保险确实有捉襟见肘的地方,基本盘就这么大,把更多的罕见病特别是用药昂贵的罕见病纳入进去,确实有相当大的困难。
  如今,一种新的保障模式进入人们视野,那就是多方共付。所谓多方共付,指的是由政府出资主导,通过基本医保、大病保险、医疗救助等政策保障罕见病患者治疗用药,其他社会主体共同参与,补充政策不足。
  目前,该模式已在部分地区试水,比如浙江、山西、山东。2019年底,浙江建立罕见病用药保障机制,实行分段报销、个人负担封顶的办法。罕见病患者年药费0-30万元,报销比例为80%,30-70万元的报销比例为90%,70万元以上费用的全额予以报销。在此基础上,配合医疗救助与慈善帮扶。
  在政府的主导下,患者大部分的药费负担得以减轻,也让余下多方的参与更加容易。2020年,病痛挑战基金会发起罕见病医疗援助工程浙江专项,为当地患者提供医疗资源转介、医保信息、最新药物信息、资金援助等支持,截至2021年2月,浙江专项确定援助对象36人,累计拨付善款85.75万元。
  但需要注意的是,由于各地经济发展水平的不均衡,多方共付模式的推进存在地域差异。这也造成了部分患者为药移民的现状。
  病痛挑战基金会创始人王奕鸥对记者表示:我们在一线工作的过程当中,和政府、医院、社会力量、企业一起探索多方共付的模式,其实是在现阶段没有全国性的罕见病兜底政策出台之前,是现阶段最现实的,让患者可以医有所保的路径。
  而在该模式之中,政府的主导作用必不可少。我们的能力是有限的。去年山东、山西、浙江三地作为罕见病医疗援助工程首批的试点,接下来会在江苏、广东等地推进,我们选择的这些地方都是当地已经出台罕见病保障政策,地方医保可以报销大部分费用,有的地方报销比例是80%-90%,然后我们再去补充5万,这样这个工作才有意义。但如果患者要为这个疾病自费50万、100万,我们去补贴5万,其实没有太大的价值。王奕鸥说。
  王晨光表示:罕见病不仅是药物问题、医疗问题,更是一个社会问题,需要不同的政府主管部门,需要全社会都来参与。中国罕见病要有一个协调管理机制,金龙不仅在医疗方面,要进一步扩大到全社会整个体系当中,由国家主管部门牵头,全国进行协调。在每一个具体的领域,都有不同的全国性体系,能够集合全社会的力量,共同应对罕见病的挑战。
  惠民保提供新补充
  除了多方共付,罕见病保障领域的另一个新变化正在发生。
  2020年,惠民保在全国各地兴起,它的正式名称为城市定制型商业补充型医疗保险,属于地方政府支持,商业保险公司承保,当地居民自愿投保的一种商业保险。截至2021年7月,全国26个省级行政区73个地级市已有111款惠民保产品推出。
  由于各地的基本医保政策不完全一样,所以惠民保一城一色。多数地区每人每年所交保费不到100元,少数地区因为保险责任比较宽,保费略微高一些,但是每人每年也不超过200元,绝大多数家庭都负担得起。它的保险承担限额一般可以达到200万元。原中国保监会副主席、原中国人民银行保险司副司长魏迎宁说。
  部分惠民保产品对罕见病进行了一定的保障,主要包括四种类型:一是对已经纳入医保目录内的药品,个人自付治疗费用部分进行保障;二是将部分罕见病药品纳入特药清单进行保障,但是大部分惠民保产品存在既往病史限制;三是需要自费治疗的医保目录外药品进行保障;四是有惠民保产品开始探索罕见病高值药保障,并将此作为保险亮点。
  惠民保每年更新一次,结构、保险责任也可以进行适当的调整,可以参考癌症既往症的处理方式,把没有列入基本医保报销范围的罕见病药物,作为特药纳入惠民保的报销范围。对于投保前已经确诊的罕见病患者,特药也可以考虑给予报销,只是报销的比例和限额适当降低,这样就在一定程度上减轻了罕见病患者的医药费用负担。魏迎宁说。
  不过,目前来看,惠民保在罕见病领域的探索,无论是保障范围还是理赔门槛均存在一定局限性。有观点认为,在当地没有政策保障的情况下,没有没人会为报销几万块而去自费几十万用药。
  以杭州一位法布雷病患者为例,他的年治疗费用约100万元,其中,在浙江省的政策下,医保可以为其支付90万元,惠民保可以报销5.4万元,患者只需要自费4.6万元。但如果医保支付缺失,惠民保的报销上限为10万元,患者需要自费90万元。
(特药保障中不限既往症的普惠险及其特征,图片来源:病痛挑战基金会《普惠型商业补充医疗保险罕见病保障观察报告》)
  这意味着,惠民保更重要的角色是,在多方共付模式下,在当地罕见病保障政策落地下,起到有力的补充作用。比如像广东的惠民保‘桐子果穗岁康,现在有20个SMA的孩子在当地已经顺利地可以享受到保险。所以如果有更多的地方可以做这样的尝试,有政府,有医保,还有商业普惠险,我们公益组织再去进行援助的话,整体下来对于患者来讲,支付降低的可能性是最大的。王奕鸥说。
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